AMED医薬品・医療機器・再生医療等製品等に係るレギュラトリーサイエンスに関する研究（小規模臨床試験のためのアダプティブデザイン・ベイズ流アプローチの適正利用のための基本的考え方の策定，研究代表者：平川晃弘，2019年～2022年）
2019年7月より、医薬品・医療機器・再生医療等製品等に係るレギュラトリーサイエンスに関する研究を開始しました（https://www.amed.go.jp/koubo/06/02/0602C_00007.html）。医薬品の条件付早期承認制度や再生医療等製品の条件・期限付き早期承認制度においては、希少疾患領域においては小規模試験から高い臨床的有用性を示唆する結果が得られているかを一定の統計的精度で評価する必要があり、アダプティブデザインやベイズ流アプローチが有用な場合があります。本研究においては、アダプティブデザインやベイズ流アプローチの研究開発を行うと共に、その適正利用のための指針を策定しました。
報告書に基づく論文
- 平川晃弘, 佐藤宏征, 井桁正尭, 藤川桂, 堀口剛, 大門貴志, 手良向聡. 希少疾患領域の治験におけるベイズ流アプローチの利用可能性と留意事項. Japanese Pharmacology & Therapeutics. 2021; 49(s1): s72-79.
- Hirakawa A, Sato H, Igeta M, Fujikawa K, Daimon T, Teramukai S. Regulatory issues and the potential use of Bayesian approaches for early drug approval systems in Japan. Pharmaceutical Statistics, 2022; https://doi.org/10.1002/pst.2192.
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